用于醫療器械這幾種情形
今日（11月26日），國家藥監局發(fā)布“真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）的通告”，該原則主要為規范和指導真實(shí)世界數據在醫療器械臨床評價(jià)中的應用，由國家藥監局組織制定。
真實(shí)世界證據指的是，通過(guò)分析真實(shí)世界數據，形成醫療器械使用、風(fēng)險/收益相關(guān)的臨床證據，可能作為有效的科學(xué)證據用于監管決策。
由于真實(shí)世界數據來(lái)源不同，數據質(zhì)量可能存在較大差異，并非所有的真實(shí)世界數據都能產(chǎn)生有效的真實(shí)世界證據。
基于真實(shí)世界數據形成的真實(shí)世界證據可支持醫療器械全生命周期臨床評價(jià)，涵蓋上市前臨床評價(jià)及上市后臨床評價(jià)。該指導原則還明確列舉可考慮將真實(shí)世界證據用于醫療器械臨床評價(jià)的常見(jiàn)情形：
在同品種臨床評價(jià)路徑中提供臨床證據
同品種臨床評價(jià)路徑主要基于同品種醫療器械的臨床數據開(kāi)展臨床評價(jià)，需要的臨床數據包括同品種產(chǎn)品的臨床數據和/或申報產(chǎn)品的臨床數據。
對于同品種產(chǎn)品的臨床數據，真實(shí)世界數據是其重要來(lái)源，其有助于確認產(chǎn)品在常規臨床實(shí)踐中的安全有效性；識別產(chǎn)品的潛在風(fēng)險（如罕見(jiàn)的嚴重不良事件）；甚至通過(guò)獲知同類(lèi)產(chǎn)品在不同人群中的實(shí)際療效，明確最佳使用人群；通過(guò)知曉同類(lèi)產(chǎn)品的行業(yè)水平，為申報產(chǎn)品的上市前風(fēng)險/收益評價(jià)提供信息。
申報產(chǎn)品合法使用獲得的真實(shí)世界數據，可用于確認申報產(chǎn)品與同品種器械間的差異，不對申報產(chǎn)品的安全性有效性產(chǎn)生不利影響。
用于支持產(chǎn)品注冊，作為已有證據的補充
由于全球法規尚待進(jìn)一步協(xié)調以及產(chǎn)品上市策略等因素影響，部分醫療器械尚未實(shí)現全球同步上市。注冊申請人可綜合考慮產(chǎn)品設計特點(diǎn)及適用范圍，已有的臨床證據，各監管?chē)一虻貐^對于臨床證據要求的差異等情況，在已上市國家或地區收集真實(shí)世界數據并形成真實(shí)世界證據，作為已有臨床證據的補充，支持在中國的注冊申報，可避免在原有臨床證據不足時(shí)在中國境內開(kāi)展臨床試驗。
作為進(jìn)口器械重要憑證
臨床急需進(jìn)口器械在國內特許使用中產(chǎn)生的真實(shí)世界數據，可用于支持產(chǎn)品注冊，作為已有證據的補充。
根據國家相關(guān)規定，在部分區域指定醫療機構內，特許使用的臨床急需進(jìn)口醫療器械，按照相關(guān)管理制度和臨床技術(shù)規范使用產(chǎn)生的真實(shí)世界數據，經(jīng)過(guò)嚴格的數據采集和系統處理、科學(xué)的統計分析以及多維度的結果評價(jià)，可用于支持產(chǎn)品注冊，作為已有證據的補充。
特別是通過(guò)境外臨床試驗進(jìn)行臨床評價(jià)，有證據表明/提示將境外臨床試驗數據外推至中國人群可能受到境內外差異的影響時(shí)，可考慮使用該類(lèi)數據作為支持。
作為單組試驗的外部對照
在單組臨床試驗設計中，可從質(zhì)量可控的真實(shí)世界數據庫中提取與試驗組具有可比性的病例及其臨床數據，作為外部對照。外部對照通常來(lái)源于具有良好質(zhì)量管理體系的登記數據庫，其可接受申辦者和監管方等的評估，以確認其數據的相關(guān)性和可靠性。建議采用同期外部對照，如使用歷史數據進(jìn)行對照，將因為時(shí)間差異引入多種偏倚，降低臨床試驗的證據強度。
為單組目標值的構建提供臨床數據
目標值是專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域內公認的某類(lèi)醫療器械有效性/安全性評價(jià)指標所應達到的最低標準，包括客觀(guān)性能標準和性能目標，是在既往臨床數據的基礎上分析得出，用于試驗器械主要評價(jià)指標的比較和評價(jià)。真實(shí)世界數據可作為構建或更新目標值的數據來(lái)源。
支持適用范圍、適應癥、禁忌癥的修改
醫療器械上市后，基于所在國家或地區的相關(guān)法規，在合法使用的前提下，獲得的真實(shí)世界數據可用于支持適用范圍、適應癥及禁忌癥的修改�？赡艿那樾伟òl(fā)現額外的療效、潛在的獲益人群、慎用人群、產(chǎn)品遠期安全性確認等。
支持在說(shuō)明書(shū)中修改產(chǎn)品的臨床價(jià)值
醫療器械上市后的真實(shí)世界證據，可用于支持修改說(shuō)明書(shū)中修改產(chǎn)品的臨床價(jià)值。例如，對于測量、計算患者生理參數和功能指標的醫療器械，部分生理參數和功能指標在上市前評價(jià)時(shí)主要關(guān)注測量和計算的準確性，未充分發(fā)掘其臨床價(jià)值。真實(shí)世界數據可用于構建生理參數和功能指標，或者基于其做出的臨床治療決定與臨床結局之間的因果推斷，從而修改說(shuō)明書(shū)中產(chǎn)品的臨床價(jià)值。
支持附帶條件批準產(chǎn)品的上市后研究
對用于治療罕見(jiàn)病、嚴重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病和應對公共衛生事件等急需的醫療器械，附帶條件批準上市后，可利用真實(shí)世界數據開(kāi)展上市后研究，以支持注冊證載明事項的完成。
用于高風(fēng)險植入物等醫療器械的遠期安全性和/或有效性評估
高風(fēng)險植入物等醫療器械，特別是市場(chǎng)上首次出現的高風(fēng)險植入物，在上市前臨床評價(jià)中，難以確認產(chǎn)品的遠期療效和風(fēng)險，識別罕見(jiàn)嚴重不良事件�？衫谜鎸�(shí)世界數據進(jìn)行該類(lèi)產(chǎn)品的上市后研究，評估產(chǎn)品的遠期安全和/或有效性，完成產(chǎn)品的全生命周期臨床評價(jià)。
用于治療罕見(jiàn)病的醫療器械全生命周期臨床評價(jià)，加快其上市進(jìn)程，滿(mǎn)足患者需求
真實(shí)世界數據可在多維度支持治療罕見(jiàn)病的醫療器械快速上市。如擬開(kāi)展上市前臨床試驗，真實(shí)世界數據可作為單組試驗的外部對照，或者用于構建目標值；附帶條件批準后，真實(shí)世界數據可用于確認產(chǎn)品的有效性，識別產(chǎn)品風(fēng)險，進(jìn)行產(chǎn)品風(fēng)險/收益的再評價(jià)。
上市后監測
產(chǎn)品的上市后監測，涉及不良事件監測、產(chǎn)品安全有效性再評價(jià)等方面，是醫療器械全生命周期臨床評價(jià)的重要組成部分。真實(shí)世界數據在上市后監測中應當發(fā)揮重要作用，如通過(guò)收集、提取風(fēng)險信號，開(kāi)展不良事件歸因分析，及時(shí)發(fā)現和控制已上市醫療器械的使用風(fēng)險，同時(shí)促進(jìn)生產(chǎn)企業(yè)對已上市產(chǎn)品的設計改進(jìn)，推動(dòng)新產(chǎn)品研發(fā)。
來(lái)源：賽柏藍器械